我們現在可以重新編程我們的身體
FDA首次批准了基因療法治療 - 這是醫學史上的一個歷史性舉措。 新的治療 - Kymriah（tisagenlecleucel） - 使用修飾的T細胞與白血病作鬥爭。
Kymriah的批准可用作批准其他形式的基因治療的預兆，這種基因治療將使用一種新穎而令人興奮的方法與癌症和其他嚴重疾病作鬥爭：通過人為手段對機構進行重新編程。
基於細胞的基因治療
基於細胞的基因治療是指將新的遺傳物質引入特定的細胞群體，然後將這些修飾過的細胞重新引入體內。 一旦進入體內，這些新細胞就可以產生有助於抵抗癌症或其他嚴重疾病的蛋白質。
Kymriah涉及將基因修飾的T細胞（一種淋巴細胞或白細胞）引入體內。 這些修飾的T細胞識別和攻擊白血病細胞。
基因治療比化療更可取，因為基因治療毒性較低。 化學療法影響全身，並引起全身不良反應。 通過基於細胞的基因治療，重新設計的細胞可以局部注入並特異性對抗腫瘤。
Kymriah除了是一種基因治療外，還是一種免疫治療劑。 免疫療法利用免疫系統的力量來治療疾病。
Kymriah解釋
從技術角度而言，諾華的Kymriah是一種實驗性嵌合抗原受體（CAR）T細胞療法，用於治療復發或難治性（即對治療有抗性）的B細胞急性淋巴細胞白血病。
Kymriah是一種定制的免疫治療形式，首先收集患者自己的T細胞，然後送往製造中心。
使用稱為白細胞吸收術的程序收穫T細胞。
在製造中心，這些T細胞被修改為包含編碼CAR表達的基因。 然後將這些改變的細胞注入患者體內。 一旦進入體內，CAR就會靶向位於白血病細胞表面的特定抗原CD19，並殺死這些癌細胞。 一旦進入血液中，這些經過修飾的T細胞就會在兩到三週內生長並擴張，從而根除癌症。
FDA的專家以Kymriah的批准為基礎，進行了一項II期臨床試驗，其中63名患有復發性或難治性B細胞急性淋巴細胞白血病的兒童，青少年和年輕成人接受單劑量治療。 這些參與者中，83％在三個月後緩解。 此外，75％的患者在六個月後仍然沒有疾病。 重要的是，Kymriah被FDA授予優先評審和突破性治療指定。
急性淋巴細胞白血病是骨髓和血液的癌症。 它會導致身體產生異常的淋巴細胞。 這些異常血細胞迅速擠出骨髓中的健康血細胞。 我們需要我們的血細胞來生存。
當正常血細胞數量急劇下降時，可能會導致死亡。
雖然老年人可以發展ALL，但主要是兒童疾病。 約90％的ALL患兒接受治療後緩解。 Kymriah被批准用於年齡小於25歲的患者，並且患有復發的癌症或對治療有抗藥性的癌症。
關於Kymriah的問題
任何類型的單克隆抗體療法的負面副作用都是細胞因子釋放綜合徵，也稱為細胞因子風暴的輸注反應。 細胞因子是由細胞分泌並對其他細胞有作用的小蛋白。
在大多數人中，細胞因子釋放綜合徵的症狀是輕度或中度的，並且可以容易地治療。 這些症狀包括：
- 低血壓
- 疲勞
- 心動過速
- 頭痛
- 發熱
- 噁心
- 畏寒
- 皮疹
- 沙啞的喉嚨
- 呼吸困難
但是，患有血液癌症的ALL患者發生嚴重細胞因子風暴的危險性更高，並且會出現危及生命的症狀。 出於這個原因，輸液需要在高產量的中心進行，並且需要經過專業人員的培訓，以處理諸如細胞因子風暴等嚴重並發症。
最後，Kymriah預計花費約50萬美元。 儘管如此，用Kymriah治療仍然比通常用於治療白血病的骨髓移植更便宜。
一句話來自
難治性或複發性ALL是致命的疾病。 Kymriah的批准為美國數百名尚未治療的年輕人提供了希望。 它已被證明在臨床試驗中有效。 然而，臨床試驗的持續時間有限，並且Kymriah能否誘導終生緩解仍有待觀察。
用廣泛的術語來說，FDA首次採用基因療法的形式迎來了一個新的醫學時代：我們可以對細胞進行重新編程以對抗癌症和其他致命疾病的年齡。
>來源：
> Breslin S.細胞因子釋放綜合徵：概述和護理影響。 臨床腫瘤學雜誌。 2007; 11：37-42。
Colwell J.小組確定CAR T治療白血病。 癌症發現。 2017年7月27日。
> FDA新聞稿。 FDA批准將首次基因治療帶到美國。 2017年8月30日。
>高KA。 基因治療臨床醫學。 在：Kasper D，Fauci A，Hauser S，Longo D，Jameson J，Loscalzo J.編輯。 Harrison's Internal Medicine，19e New York，NY：McGraw-Hill; 2014年
> Klepin HD，鮑威爾BL。 白細胞疾病。 在：霍爾特JB，Ouslander JG，Studenski S，高KP，Asthana S，Supiano MA，Ritchie C.編輯。 Hazzard的老年醫學和老年病學，7e紐約，紐約：McGraw-Hill。