什麼是洛倫佐的油?

了解由Lorenzo Odone靈感啟發的ALD治療

洛倫索的油是針對兒童腦型腎上腺腦白質營養不良(ALD)而開發的一種治療方法, ALD是一種罕見且典型的致命性退行性髓磷脂紊亂。 多年來,由於持續的科學研究,Myelin項目和1992年的故事片Lorenzo's Oil ,治療獲得了巨大的認可

腎上腺腦白質營養不良介紹(ALD)

腎上腺腦白質營養不良(ALD)是一種遺傳疾病,可導致長鏈脂肪酸的積聚,從而破壞髓磷脂,這是對大腦神經元的保護。

如果沒有這些保護性覆蓋物,退化症狀如失明,耳聾,癲癇發作,肌肉控制喪失和進行性癡呆都可能發生。

ALD的症狀一般出現在四到十歲之間。 疾病進展迅速,通常在症狀出現後的兩到五年內是致命的。 由於ALD遺傳的方式,通過X染色體,病情最嚴重的形式只影響男孩。 在90%的病例中,腎上腺也受到影響,稱為艾迪生病。

什麼是洛倫佐的油?

根據The髓鞘項目,Lorenzo's Oil是分別從菜籽油和橄欖油提取的芥子酸和油酸的4比1組合的組合。 如果在無症狀的ALD患兒或尚未出現症狀的男孩中早期開始使用石油療法,可以減少每天攝入的長鏈脂肪酸,這可能會延緩疾病的發作。

然而,研究尚未能證明油可以阻止疾病進展,並且已知它不會扭轉或修復受損的髓磷脂。 目前可用於ALD的最佳治療是骨髓移植,但仍無症狀。 然而,由於感染和排斥的風險,對於年輕患者來說,骨髓移植是非常危險的。

啟發治療的男孩

在ALD的一個男孩Lorenzo Odone之後,他的父母Michaela和Augusto拒絕接受沒有治療ALD的治療,並且Lorenzo在1984年診斷後很快死亡,這種治療被稱為“Lorenzo's oil”。通過深入研究和持續,洛倫佐的父母幫助開發石油。

自從發展以來,每天服用石油後,洛倫佐最終超過醫生的預測超過20年。 他在30歲生日後一天死於肺炎並發症。 在1992年的電影“ 洛倫佐的石油”中 ,這個家族的故事被著名地描繪,由蘇珊·薩蘭登和尼克·諾爾特主演。

洛倫佐油的可用性

目前只有美國的患者參加臨床試驗,因為它仍被認為是實驗性藥物。 該油尚未獲得美國食品和藥物管理局(FDA)批准用於市場營銷。 也就是說,一些保險可能會涵蓋實驗性治療的成本。 該油由英國的Croda International和SHS International共同製造。 SHS International是石油的全球分銷商。

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資源:

“關於洛倫佐石油的信息。” 髓磷脂項目。 2009年2月13日