孤兒藥研究與開發如何激勵
什麼是孤兒藥？什麼是孤兒藥法？ 為什麼這些藥物的研究和開發很重要，有哪些障礙？
什麼是孤兒藥？ - 定義
孤兒藥是一種藥物（製藥），由於缺乏一家公司來發現藥物有利可圖，因此這種藥物仍處於欠發達狀態。 通常情況下，藥物無利可圖的原因是，相對於製造藥物所需的研究和開發而言，購買藥物的人相對較少。
簡而言之，孤兒毒品是那些公司不希望從中賺取多少錢的藥物，而是將其努力用於能夠帶來金錢的藥物。
為什麼有些藥物是“孤兒藥物”
製藥（藥物）和生物技術公司正在不斷研究和開發治療疾病的新藥，並且新藥經常上市。 另一方面，患有罕見疾病或疾病的人不會因為他們的疾病而看到相同的藥物研究注意力。 這是因為他們的人數很少，因此治療這些罕見疾病的新藥（通常稱為“孤兒藥”）的潛在市場也很小。
在美國，少於20萬人發生罕見疾病，或在歐盟每10,000人中少於5人。 因此，美國和歐盟的政府管理機構已採取措施減少藥物開發方面的差距
促進孤兒藥發展的激勵措施
美國國會認識到美國尚未制定出適用於罕見疾病的充足藥物，並且製藥公司在罕見疾病的研發中實際上會蒙受經濟損失，因此美國國會於1983年通過了孤兒藥法。
美國孤兒產品開發辦公室
美國食品和藥物管理局（FDA）負責確保美國市場上藥物的安全性和有效性。
FDA建立了孤兒產品開發辦公室（OOPD），幫助開發孤兒藥物（和其他罕見疾病的醫療產品），包括提供研究資助。
孤兒藥與其他藥物一樣，在FDA批准進行營銷之前，仍然必須通過研究和臨床試驗找到安全有效的藥物。
1983年美國孤兒藥物法案
“孤兒藥物法”鼓勵企業為罕見疾病個體的小市場開發藥物（和其他醫療產品）（在美國，47％的罕見疾病影響少於25,000人）。 這些獎勵包括：
- 完成研究的聯邦稅收抵免（高達50％的費用）用於開發孤兒藥。
- 保證7年壟斷藥品銷售的第一家公司獲得FDA上市批准的特定藥物。 這只適用於批准使用該藥物。 另一種用於不同用途的申請也可以由FDA批准，並且該公司對該用途的藥物也具有獨家銷售權。
- 豁免藥物批准申請費用和年度FDA產品費用。
在孤兒藥法通過之前，罕見的罕見藥物可用於治療罕見疾病。
自從該法案以來，已有200多種孤兒藥物被FDA批准在美國上市銷售
美國藥品孤兒藥法案的影響
自從1983年孤兒藥法誕生以來，它一直負責許多藥物的開發。 到2012年，至少有378種藥物通過這一過程獲得批准，並且數量繼續攀升。
由於孤兒藥物法可用藥物的例子
已批准的藥物包括：
- 用於糖原貯積症患者的Pompe病的酶替代療法
國際孤兒藥物研究與開發
像美國國會一樣，歐盟（EU）政府已經認識到需要增加孤兒藥的研究和開發。
孤兒藥品委員會
歐洲藥品管理局（EMEA）成立於1995年，負責確保歐盟市場上藥品的安全性和有效性。 它匯集了25個歐盟成員國的科學資源。 2000年，孤兒藥品委員會（COMP）成立，負責監督歐盟孤兒藥物的發展。
孤兒藥品管理規定
歐洲理事會通過的“孤兒藥品管理規定”為歐盟開發孤品藥物（和其他罕見疾病藥物）提供了激勵措施，其中包括：
- 與營銷審批流程有關的費用豁免。
- 保證10年的藥物銷售壟斷，為第一家獲得EMEA上市批准的藥物。 這只適用於批准使用該藥物。
- 社區營銷授權 - 一種延伸至歐盟所有成員國的集中營銷授權程序。
- 協議援助，即向藥物公司提供關於正在開發的藥物所需的各種測試和臨床試驗的科學建議。
“孤兒藥品管理條例”在歐盟享有與“孤兒藥品法案”在美國相同的有益效果，極大地增加了罕見疾病孤兒藥物的開發和銷售。
關於孤兒藥物法案的底線
當時，有關“孤兒藥物法”的爭議很多，一方面需要針對罕見疾病的治療，另一方面是關於可持續性的問題。 值得慶幸的是，美國和歐洲的這些行為都提高了對許多罕見疾病的認識，這些疾病加在一起並不罕見。
資料來源：
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Murphy，S.，Puwanant，A.和R. Griggs。 孤兒產品名稱對罕見神經病症的非預期影響。 神經病學年報 。 2012. 72（4）：481-490。
美國食品和藥物管理局。 指定孤兒產品：藥物和生物製品。 更新05/02/16。 https://www.fda.gov/forindustry/developingproductsforrarediseasesconditions/howtoapplyfororphanproductdesignation/default.htm