幹細胞移植治療多發性硬化症

幹細胞移植多發性硬化症(MS)研究的一個實驗性和新興領域,迄今為止科學成果一直很有前景。 話雖如此,專家謹慎,因為這種類型的療法是對身體徵稅,並需要仔細權衡利弊。

幹細胞移植治療多發性硬化症

過去,幹細胞移植是為那些患有某些類型的血液或骨髓癌症的患者保留的,如白血病,淋巴瘤或多發性骨髓瘤。

但在過去幾年中,幹細胞移植已被用於治療其他免疫相關疾病,包括多發性硬化症。

用於治療MS的干細胞移植從稱為乾細胞採集的程序開始。 這個過程需要從他們自己的血液(通過靜脈進入)或他們自己的骨髓(通過骨盆中的一個針進入)去除一個人的干細胞。

正式的醫學術語是自體造血細胞移植 - 自體意思是指使用自己的干細胞,造血意味著血細胞形成。

一旦收集和儲存幹細胞,一個人的免疫系統就會被抑制(稱為非清髓性移植)或被清除(稱為清髓移植)。 這種抑製或消除是通過化療藥物和免疫消耗性抗體獲得的。

免疫系統抑制和消融(消除)之間的區別在於消除需要更高的毒性更高的化療劑量,而抑制需要更低的毒性更小的劑量。

在這個階段完成後,一個人在接受干細胞輸注之前需要休息幾天 - 一種將乾細胞通過靜脈回輸給人的過程。

一旦注入,這些幹細胞就會從血液進入骨髓,在那裡它們複製並建立新的免疫系統 - 這個想法是,這種新的和改進的免疫系統將健康,並且不會攻擊大腦和脊髓中的髓鞘線。

MS中乾細胞移植後的科學研究

2016年加拿大柳葉刀研究中 12名復發緩解型多發性硬化症患者和12名繼發性進行性MS患者接受了乾細胞移植。 這些參與者俱有侵襲性疾病和總體非常差的預後,這意味著儘管多發性硬化治療,他們有多次早期MS復發並伴有持續殘疾。

儘管這項研究的結果很有希望。 在這24位參與者中,17位(70%)在移植三年後沒有MS疾病活動。 沒有MS疾病活動意味著:

此外,在移植後的7.5年中,有40%的參與者MS殘疾有所改善。 事實上,一些參與者有顯著的複蘇,包括:

所有人都說,重要的是要注意,在24名參與者中,有一人因感染而死亡,這是與乾細胞移植相關的並發症。 另一位參與者也發展了嚴重的與肝臟有關的問題,並長期住院治療。 此外,還有一些與移植相關的副作用,如中性粒細胞減少發熱和化療相關毒性。

MS中的更多幹細胞移植研究

在2015年的一項JAMA研究中,123位複發緩解型MS患者和28位繼發性MS患者接受了乾細胞移植。

參與者平均隨訪2.5年。 與之前的研究不同,這些患者的免疫系統被抑制,而不是在幹細胞輸注之前被消滅 - 稱為非清髓性幹細胞移植

結果表明,所有乾細胞移植後MRI的複發次數和钆增強型MS病灶數量都有所下降。 腦部MRI已經在移植後6個月完成,然後每年完成。

此外, EDSS評分在兩年中有50%的參與者和4年的參與者中有64%有改善。 EDSS評分測量MS嚴重性和進展為被禁用。 但是這種改善僅見於復發緩解型MS患者(不包括繼發性進展型MS患者)以及MS患者10年或更少患者。

該研究顯著減少了令人擔憂的副作用 - 無死亡或嚴重感染。 這可能歸因於抑制與乾細胞輸注前免疫系統的消除。

一句話來自

雖然這是令人興奮的研究,但專家仍然謹慎。 這些試驗很小,缺乏對照組。 真正了解幹細胞移植治療MS的益處和安全性需要更大更長期的研究。 此外,幹細胞移植的健康風險是非常現實的。 因此尋找減少這些風險的方法是當前和緊迫的挑戰。

此外,即使乾細胞移植被批准用於多發性硬化症,它也許是一種治療方法,可用於那些嚴重多發性骨髓瘤患者,如乾擾素或克帕松等傳統療法失敗 - 不一定不適合那些疾病較輕的患者,但只是風險可能不值得。

資料來源:

美國癌症協會。 幹細胞移植治療癌症。

阿特金斯等人。 免疫消融和自體造血幹細胞移植治療侵襲性多發性硬化症:一項多中心單組2期臨床試驗。 柳葉刀。 2016年6月8日pii:S0140-6736(16)30169-6。

Burt RK等人 非清髓性造血幹細胞移植與神經功能障礙在復發緩解型多發性硬化患者中的相關性。 JAMA 2015 Jan20; 313(3):275-84。