FDA剛剛批准了Esbriet和Ofev治療特發性肺纖維化。
2014年10月，FDA批准了兩種新藥，吡非尼酮（Esbriet）和nintedanib（Ofev），用於治療特發性肺纖維化。 特發性肺纖維化是一種可怕的疾病，它會在短短幾年內殺死大多數被診斷患有這種疾病的人。 在發現吡非尼酮和寧替尼尼之前，沒有針對這種致命疾病患者的特定藥物治療選擇。
什麼是特發性肺纖維化？
特發性肺纖維化是破壞肺內小間隙的慢性或長期疾病（間質）。 雖然關於該疾病的確切發病率存在有限的數據，但美國肺臟協會估計它有約140,000名美國人。 在仔細閱讀文獻的同時，當疾病的定義更加嚴格時（請原諒雙關語），我看到的估計值要低得多，每10萬人中有14到28人受到影響。 患有這種疾病的人通常年齡在50歲以上，並且這種疾病影響的男性多於女性。
沒有人知道是什麼導致了特發性肺纖維化（這就是為什麼它被稱為特發性病症）。 我們所知道的是，這種致命的疾病增加了肺部的反沖 - 肺部是一個彈性器官 - 使呼吸變得更難。 值得注意的是，特發性肺纖維化是減少肺容量的限制性肺病。
一旦確診，這種疾病患者的中位生存時間僅為4年。
特發性肺纖維化引起肺組織（實質）中的炎症和纖維化改變（瘢痕形成），其與肺泡中的肺毛細血管機械連接。 肺泡中的肺毛細血管因此被破壞; 肺毛細血管參與氧氣交換並將富含氧氣的血液引入體內。
換句話說，在患有特發性肺纖維化的患者中，肺組織中的疤痕使肺毛細血管能夠過濾我們呼吸的空氣中的氧氣。
特發性肺纖維化使得運動後難以呼吸。 檢查時還會引起咳嗽和肺音改變。 該疾病的許多症狀也是系統性或全身性的，包括疲勞，體重減輕和手指和腳趾的杵狀指。 高分辨率CT掃描（想像其中詳細的X射線）顯示纖維變性已發生的斑片狀或“蜂窩狀”外觀。 手術活檢提供了確切的疾病診斷。 隨著肺纖維化的進展，它會導致許多共病或伴隨病症，包括呼吸衰竭，心力衰竭和肺動脈高壓 。
雖然我們不確定究竟是什麼導致了特發性肺纖維化，但我們確實知道這種疾病有一些可能的風險因素：
- 吸煙
- 病毒性肺部感染
- 吸入氣體，煙霧，灰塵和其他小顆粒
- GERD（胃食管反流病AKA慢性胃灼熱）
- 遺傳學
特發性肺纖維化由於缺乏有效的治療而臭名昭著。
儘管有些人在確診後長時間保持穩定，但大部分失代償或惡化，即使接受治療。 目前的治療針對疾病症狀或試圖限制進一步的炎症和疤痕。 潑尼松是一種類固醇，常用於幫助抑制炎症。 許多患有特發性肺纖維化的人也接受補充氧氣和肺康復。 最終，特發性肺纖維化患者唯一的治療選擇是肺移植。
什麼是吡非尼酮（Esbriet）和Nintedanib（Ofev）？
在臨床試驗中，吡非尼酮（Esbriet）和nintedanib（Ofev）已顯示可緩解纖維化或瘢痕形成，並因此減緩疾病進展。
吡非尼酮有多種可能的作用機制，並且是口服藥物。 在3期臨床試驗中，接受吡非尼酮治療的輕至中度特發性肺纖維化患者中，近一半患者的用力肺活量下降幅度減小。 這一措施表明疾病的延遲進展。 參與者還經歷了其他積極的益處，包括在52週的研究期間改善6分鐘步行距離和降低死亡率（死亡人數）。 治療的可能副作用是可控的，並限於光敏感，胃痙攣，噁心和嘔吐。
Nintenanib是酪氨酸激酶抑製劑，和吡非尼酮是一種口服藥物。 在其他生物學過程中，酪氨酸激酶參與瘢痕形成和纖維化改變。 在3期臨床試驗中，如吡非尼酮，nintenanib也減緩了特發性肺纖維化的進展，通過降低用力肺活量的下降速度來衡量。 潛在的不良反應包括腹瀉，噁心，嘔吐，頭痛，血壓升高和肝酶升高（肝功能異常的指標）。 最後，Ofev是一種致畸因子，懷孕期間不應服用，以免胎兒畸形或死亡。
吡非尼酮（Esbiet）和Nintedanib（Ofev）對您意味著什麼？
如果您或您認識的人患有特發性肺纖維化，吡非尼酮（Esbriet）和寧替尼尼（Ofev）的批准是一項真正的醫學突破，應該受到歡迎，這是一個好消息。 然而，在這些藥物真正在臨床醫學中找到自己的位置之前，需要澄清一些問題。 首先，吡非尼酮和nintendanib是否應該分開或同時用於治療特發性肺纖維化尚不清楚。 如果一起使用，我們不確定應首先使用哪種藥物。 如果單獨使用，我們不確定藥物是否會顯示協同效應或增強效應。 其次，我們不確定某些人是否對這些藥物中的任何一種或兩種藥物特別敏感（“反應者”）。 第三，我們不知道在近一年的測試期內藥物是否會繼續緩解特發性肺纖維化的進展。
最後一點，如果你或你所愛的人患有特發性肺纖維化，可以考慮在美國肺臟協會或美國國家心臟，肺和血液研究所學習更多關於該疾病的支持組。
選定的來源
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