在鐮狀細胞性貧血中 ，目前我們必須預防並發症的最佳藥物被稱為羥基脲，有時縮寫為HU。 羥基脲首先在20世紀60年代被開發為化療藥物。 它最初用於各種各樣的惡性疾病，但現在已用於鐮狀細胞疾病超過25年。 羥基脲是FDA（食品和藥物管理局）唯一批准用於治療鐮狀細胞貧血的藥物。
羥基脲如何在鐮狀細胞貧血症中起作用？
在鐮狀細胞性貧血中，羥基脲有助於身體產生更多的胎兒血紅蛋白（Hb F）。 這是在新生兒身上發現的血紅蛋白。 剛出生的鐮狀細胞病嬰兒在生命的頭幾個月沒有並發症，因為胎兒血紅蛋白可以防止紅血球sick瘡。 胎兒血紅蛋白的這種增加有助於保持你的紅細胞而不是鐮刀。 這些圓形的紅血球能夠平穩地流過血管。
羥基脲治療有什麼好處？
在大量鐮狀細胞性貧血患兒和成人研究中，羥基脲治療與較少的痛苦危機，較少的急性胸部綜合徵（肺並發症）事件，輸血需求減少以及需要住院治療相關。 羥基脲還會增加血紅蛋白，使您的血液不足。
此外，羥基脲治療與鐮狀細胞性貧血成年人預期壽命更長有關。
副作用
根據鐮狀細胞性貧血的劑量，副作用相對較輕。 很少見到脫髮，口腔潰瘍和與化療相關的感染風險增加。
羥基脲可以降低白細胞，血紅蛋白和血小板。 由於這種副作用，你的醫生會密切監測你的計數，並記錄全血細胞計數和網織紅細胞計數。 偶爾會看到腹痛，但這通常是輕微的，無需干預即可解決。 另一個副作用是黑色指甲變黑。 通常，大多數患者能夠找到他們可以耐受的羥基脲劑量，並且副作用很少。
什麼患者應該考慮用羥基脲治療？
根據2014年出版的國家心臟，肺和血液研究所（國立衛生研究院的一部分）的最新鐮狀細胞管理指南，所有患有血紅蛋白SS和鐮狀動脈血ββ地中海貧血的兒童應接受羥基脲治療以預防並發症9個月後。 在成年人中，對於每年有3次或更多次疼痛危象，干擾日常活動的疼痛，急性胸部綜合症病史，或乾擾日常活動的嚴重貧血的患者，應考慮羥基脲治療。
羥基脲會導致癌症嗎？
歷史上，這一直是一個巨大的問題。 最初用羥基脲治療的患者俱有增加惡性腫瘤（癌症）風險的條件，但是因為他們在羥基脲治療中發生癌症，所以它被歸因於藥物。
在鐮狀細胞病中，答案是否定的。 根據2014年發表的一項專門針對鐮狀細胞病患者的研究，那些服用羥基脲的患者與不服用羥基脲的患者相比，患癌症的風險並不高。
懷孕期間可以服用羥基脲嗎？
此時不建議懷孕期間服用羥基脲。 羥基脲是一種D類藥物，表明似乎有發育胎兒的風險。 有少數病例報告鐮狀細胞病患者持續使用羥基脲的正常妊娠，但需要額外的信息。
我可以停止服用羥基脲嗎？
不，羥基脲不能治愈。 只有按照指示採取措施才有效。 羥基脲是慢性疾病的慢性藥物，類似於每天服用高血壓的藥物。
>來源：
> Castro O，Nouraie M，Oneal P. Hydroxycarbamide治療鐮狀細胞病：估計可能的L eukaemia風險和住院生存的益處。 英國血液學雜誌 。 2014; 167：687-691。
> Ware RE。 我如何使用羥基脲治療非常年輕的患者。 血 。 2010; 115（26）：5300-5311。