Jakafi代表了藥理學研究進展的典範。
我們生活在令人驚嘆的時代，我們不僅更好地了解疾病的機制，而且還了解如何以新發現的藥物為目標。 例如，Jakafi（ruxolitinib）成為第一個FDA批准用於治療真性紅細胞增多症的藥物，它通過抑制Janus相關激酶1（JAK-1）和Janus相關激酶2（JAK-2）起作用。
伴隨著其他細胞變化，這些酶在真性紅細胞增多症患者中出現失控。
什麼是紅細胞增多症Vera？
真性紅細胞增多症是一種罕見的血液疾病。 這是一種通常在晚年出現的隱性疾病（60多歲的人），並最終在所有受影響人群的三分之一中導致血栓形成（思考中風）。 眾所周知，中風可能是致命的，因此PV的診斷非常嚴重。
PV的工作原理從骨髓開始。 我們的骨髓負責製造我們的血細胞。 我們體內不同類型的血細胞有不同的作用。 紅血細胞向我們的組織和器官輸送氧氣，白細胞幫助抵抗感染，並且血小板能夠止血。 在PV患者中，多潛能造血細胞中存在突變，導致紅細胞，白血細胞和血小板的過量產生。 換句話說，在PV中，分化為紅細胞，白血細胞和血小板的祖細胞被投入超速。
太多的東西都不好，而在PV的情況下，太多的血細胞會堵塞我們的血管，造成各種臨床問題，包括以下幾點：
- 頭痛
- 弱點
- 瘙癢症（在熱水淋浴或沐浴後經典地出現的瘙癢）
- 頭暈
- 出汗
- 血栓形成或凝血過多（血凝塊可能阻塞動脈並引起中風，心髒病發作和肺栓塞，或像門靜脈那樣堵塞肝臟，從而造成肝臟損傷。）
- 出血（太多血細胞 - 其中許多是有缺陷的血小板 - 可能導致出血）
- 脾腫大（過濾死亡紅細胞的脾臟，由於PV中血細胞數量增加而腫脹。）
- 紅斑性肢痛（數字中的疼痛和溫暖是由於太多的血小板阻止手指和腳趾中的血流而導致數字死亡和截肢。）
由於血細胞堵塞循環和平滑肌增生或過度生長進一步收縮血流，因此PV也可使其他疾病如冠心病和肺動脈高壓複雜化。 （平滑肌彌補血管壁，血細胞數量增加可能釋放更多的生長因子，導致平滑肌變厚。）
少數PV患者繼續發展成骨髓纖維化（骨髓變得耗盡或“磨損”並充滿導致貧血的無功能和填充物樣成纖維細胞）並最終甚至是急性白血病。 請記住，PV通常被稱為骨髓增殖性腫瘤或癌症，因為像其他癌症一樣，它會導致細胞數量的病理性增加。 不幸的是，在一些PV患者中，白血病代表了癌症連續期的終點。
Jakafi：一種抵抗紅血球增多症的藥物
PV過程中的人或以血細胞數量增加為特徵的階段採用減輕症狀和改善生活質量的姑息干預治療。 這些治療中最知名的可能是靜脈切開術或出血以減少血細胞計數。
專家們還用骨髓抑製劑（認為是化療藥物） - 羥基脲，白消安，32p以及最近的干擾素 - 治療PV來抑製過量的血細胞產生。 骨髓抑制治療增加了患者的幸福感，並被認為可以幫助患有PV的人活得更久。
不幸的是，有些藥物如苯丁酸氮芥可能會導致白血病。
對於PV患者無法耐受羥基脲或對羥基脲無反應的患者，一線骨髓抑製劑Jakafi於2014年12月獲得FDA批准.Jakafi通過抑制JAK-1和JAK-2酶的工作，該酶在大多數人群中發生突變與PV。 這些酶涉及血液和免疫功能，這些過程在PV患者中異常。
在21％的對羥基脲不耐受或無反應的人群中，研究表明Jakafi會減小脾臟大小（減少脾腫大）並減少對靜脈切開術的需求。 研究表明，即使有最好的替代療法，只有百分之一的人會有這種好處。 值得注意的是，Jakafi在2011年之前已經被FDA批准用於治療骨髓纖維化.Jakafi最常見的副作用（FDA奇怪地稱為“副作用”）包括貧血，低血小板計數，頭暈，便秘和帶狀皰疹。
應該指出，與其他骨髓抑制治療一樣，尚不清楚Jakafi是否會幫助人們延長壽命。
如果你或你愛的人有PV對羥基脲沒有反應，Jakafi代表一種有希望的新療法。 對於我們其他人來說，Jakafi代表了未來將有多少藥物開發的主要範例。 研究人員正在逐漸弄清楚究竟哪種機制被疾病搞亂並針對這種病理。
資料來源：
“骨髓增生性腫瘤的治療：何時，哪種藥物，以及如何？” 由HL Geyer和RA Mesa於12/4/2014在Blood上發表。
Prchal JT，Prchal JF。 第86章。真性紅細胞增多症。 在：Lichtman MA，Kipps TJ，Seligsohn U，Kaushansky K，Prchal JT。 編輯。 威廉姆斯血液學，8e 。 紐約，紐約：McGraw-Hill; 2010。