有希望的新治療
到目前為止， 囊性纖維化 （CF） 尚無法治愈，但研究人員正在努力尋找其中之一。 現在科學家比以往任何時候都更加接近。 在過去的幾十年中，大量的研究已經導致許多新藥和治療方法的發展，這些藥物和治療方法已經顯著提高了預期壽命和生活質量。 所有這些都打開了可能導致治癒的新研究的大門。
以下是正在研究的一些可能的治療方法。
基因治療
1989年，發現了導致囊性纖維化的基因 ： CFTR基因 。 這個發現令CF界感到振奮。 許多人認為這一發現將通過基因治療導致治愈。
不幸的是，這還沒有發生，但不是因為缺乏嘗試。 已經做了大量的研究來嘗試和糾正遺傳缺陷，但是沒有一項成功。 迄今為止，基因治療的最大問題是尋找能夠將修正後的基因有效攜帶到細胞中的載體。
儘管如此，基因治療仍有希望。 2009年7月，北卡羅來納大學教堂山分校的一組研究人員使用普通感冒病毒作為轉移肺組織實驗室樣本中的基因的載體，取得了非常好的效果。 研究小組正在努力減弱感冒病毒，以便在囊性纖維化患者身上進行治療。
VX-770
VX-770是一種由Vertex Pharmaceuticals在囊性纖維化患者身上進行測試的藥物，他們至少有一個G551D突變副本。 該藥物可能實際上能夠靶向CFTR基因中的缺陷並恢復其打開氯化物通道的能力，從而允許鹽適當地流入和流出細胞。
與基因治療不同，VX-770不會替代有缺陷的基因。 相反，如果成功的話，VX-770會修復現有基因中的問題。
VX-809
VX-809是另一種由Vertex Pharmaceuticals在具有兩個ΔF508-CFTR突變拷貝的人中測試的藥物。 它與VX-770類似，因為它可以使鹽能夠正確流過電池，但工作方式稍有不同。 如果它按照研究人員希望的方式工作，VX-809可以通過將CFTR蛋白移動到氣道細胞膜上的適當位置來打開氯離子通道。
美格魯特
Miglustat是Actelion製藥公司生產的藥物，已被用於治療其他疾病，但目前正在研究用於攜帶兩個ΔF508-CFTR突變的囊性纖維化患者。 這項研究很小（僅由15名參與者組成），但迄今為止結果一直很有希望。 Miglustat能夠逆轉CFTR缺陷並恢復細胞的正常活性。
ATALUREN
曾經被稱為PTC124的Ataluren正在由PTC Therapeutics研究，作為可能治愈CF患者的一種可能的治療方法，這些患者俱有無意義的突變。 在無義突變中，一段“亂碼”代碼出現在CFTR基因的正常密碼中。
無意義的代碼就像一個停止符號，阻止單元讀取任何後面的代碼。 Ataluren可以通過幫助單元忽略停止符號並繼續讀取其後的代碼來糾正該問題，從而恢復單元的正常功能。
>來源：
> Norez，F。Antigny，S. Noel，C. Vandebrouck，F. Becq。 “由Miglustat慢性治療的CF呼吸上皮細胞獲得非CF樣表型”。 美國呼吸細胞與分子生物學雜誌 。 2009年8月。
>囊性纖維化基金會。 2009年6月。藥物開發管道。 2009年7月24日。
> Zhang L，Button B，Gabriel SE，Burkett S，Yan Y，et al。 2009“CFTR遞送至25％的表面上皮細胞恢復正常粘液轉運至人類囊性纖維化氣道上皮細胞”。 PLoS Biol 7（7）：e1000155。 DOI：10.1371 / journal.pbio.1000155。 2009年7月24日。