幹細胞移植治療原發性骨髓纖維化的綜述
為原發性骨髓纖維化選擇最佳治療方案可能具有挑戰性。 通常沒有一個明確的選擇。 原發性骨髓纖維化有幾種治療方法，但只有造血幹細胞移植（也稱為骨髓移植）是治愈性的。
為什麼不是每個人都得到移植？
治愈聽起來很棒，所以你可能想知道為什麼每個原發性骨髓纖維化患者都沒有接受移植手術。
這完全是關於風險和收益的平衡。
原發性骨髓纖維化的治療由風險類別驅動，基於您正在經歷的體徵和症狀。 如果您沒有症狀或有低風險疾病症狀，診斷後的平均生存期為15.4年。 在這種情況下，與移植有關的潛在並發症（急性或慢性移植物抗宿主疾病和死亡）超過了治癒的益處。 研究表明，如果接受造血幹細胞移植，低風險或中等風險1型患者的5年生存率較低。 然而，在中高危和高危兩種疾病中，接受移植的患者的5年生存率與未接受移植的患者相比有所提高。
如果您有中等或高風險的原發性骨髓纖維化，造血幹細胞移植（HSCT）是首選治療方法。 由於年齡較大會增加移植相關並發症的風險（主要是繼發於移植物抗宿主疾病 ），HSCT歷史上一直為60歲以下原發性骨髓纖維化患者所用。
由於診斷時原發性骨髓纖維化患者的中位年齡為67歲，因此顯著限制了可能用於治療的原發性骨髓纖維化患者人數。 此外， HSCT的優選供體是匹配的同胞。 一個完整的兄弟姐妹（與接受者相同的母親和父親）有四分之一的比賽機會，進一步限制了接受這種治療的人數。
移植後預後
目前，接受移植的原發性骨髓纖維化患者中有40％至60％的人存活至少3至4年。 有一些證據表明，在移植前進行脾切除（手術切除脾臟）與提高生存率尤其是在男性中相關聯，但其原因尚未完全了解。 此外， 真性紅細胞增多症或原發性血小板 增多症後發生骨髓纖維化的人似乎比原發性骨髓纖維化患者俱有更好的移植後存活率。
誰不符合條件？
有些患有高危疾病的人不是HSCT的候選人。 這主要由HSCT後存活的可能性決定。
在移植前（特別是如果兩者都有），過大的脾臟（胸腔以下8英寸以上）和超過20次輸血與移植後五年生存率較低有關。
如果您不符合條件，該怎麼辦？
那麼，如果您有高風險的原發性骨髓纖維化，但您沒有資格接受HSCT或您沒有捐獻者，那麼建議如何？ 如果您有脾臟腫痛，疲勞，骨痛，盜汗等症狀，ruxolitinib可能是一種合理的治療方法。
已顯示魯索替尼可減輕原發性骨髓纖維化患者的症狀，減少脾臟大小並改善貧血。 HSCT的另一種替代方法可能是臨床試驗。 這將使您獲得正在研究的藥物，作為早期原發性骨髓纖維變性的潛在療法。
學習你不符合治療的資格並不容易，但請記住探索你的所有選擇。
移植治療的未來
隨著移植治療方法的改進，如移植前用於製備骨髓的方案和用於預防移植物抗宿主病的藥物治療，60歲以上人群和替代捐贈者進行了更多的移植手術（親屬不是完全匹配或匹配無關的捐助者）。
有些中心將骨髓纖維化患者移植到75歲。
希望，隨著持續的改善，HSCT將為更多的人提供骨髓纖維化。 由於原發性骨髓纖維化是一種罕見的疾病，需要幾年才能清楚地了解替代供體在HSCT中對這種疾病的作用。
資料來源：
Ballen K.如何管理骨髓纖維化中的移植問題。 血液癌雜誌。 2012; 2：E59。
Tefferi A.原發性骨髓纖維化的處理。 In：UpToDate，Post TW（Ed），UpToDate，Waltham，MA。 （2016年6月29日訪問。）