“重要”意味著什麼？ 在藥物安全性和有效性的臨床試驗中，結果數據（信息）具有“統計顯著性”的發現是一種科學的說法，即結果不可能偶然發生。 因此，結果可能是由於所研究的藥物的影響。
了解P值
當然，得出這個結論並不像聽起來那麼簡單。
研究人員通常使用眾所周知的可靠統計方法來衡量和評估研究結果。 它被稱為“p值”，它衡量研究結果偶然發生的可能性。
基於研究結果的統計檢驗，p值提供了該可能性的百分比。 因此，如果P值為0.01，那麼結果有可能是1％的可能性，而有99％的可能性不是 - 相反，這是由於藥物的影響。
p值最常見的臨界值為0.05 - 也就是說，如果p值為0.06，則認為它沒有統計學顯著性。 另一方面，如果p值為0.04，那麼結果是統計顯著的。
什麼是“空假設”？
您可能知道單詞“null”與“零”關聯。 在這種類型的統計測量中，研究人員開始時假設，例如，新藥和舊藥之間沒有差異。
這可能看起來很奇怪，因為他們想知道新的一個比舊的更好 。 但它的工作。 就是這樣：
比方說，一項研究確實旨在研究新藥是否比老藥好。 零假設表述為“新藥X與老藥Y之間的效果（患者結果）沒有差異。” 然後，0.04的p值轉化為：基於研究數據，兩種藥物之間沒有差異的概率為4％。
當然，這意味著它們之間有96％的可能性存在差異。
“重要”意味著什麼？ 一個真實的例子
為了使用一個真實的例子，我們來看看多發性硬化症 （MS） 患者的REGARD研究。 這項研究將藥物Copaxone與Rebif進行了比較。
研究的一個結果（結果）是在用藥96週後患者第一次MS復發之前經過的時間量。 （這個研究術語是“首次復發的時間”。）這個差異的p值是p = 0.64，這意味著，因為p值高於0.05，直到兩種藥物的患者首次復發。 換言之，有64％的機會沒有統計學顯著差異。
然而，研究的另一個結果是在兩組MRI掃描中看到的活動病灶的數量。 結果發現，接受Rebif治療的研究受試者平均每次掃描MS病灶為0.24，而服用Copaxone的患者平均每次掃描病灶為0.41。 在這種情況下，p = 0.0002，這意味著這是一個統計意義上的重大發現。
什麼是“重要”對個體患者和他們的醫生意味著什麼？
記住“統計顯著性”並不一定意味著對個體而言臨床意義重大或意義重大。
例如，上述討論的研究中活動性MS病灶數量的差異很小，儘管這在統計學上是顯著的。 所以它可能不會成為醫生選擇其中一種藥物的主要原因。 醫生可能在治療決定中給予其他因素更多的權重。 例如，藥物的副作用，成本和注射頻率。
在看臨床研究報告時要記住的事情
正如您可能會懷疑的那樣，影響臨床研究的最終p值結果的因素還有很多（例如，研究了多少參與者或如何衡量結果）。
儘管如此，了解p-值意味著什麼對於理解臨床研究中的信息對研究人員，醫生和患者意味著什麼具有巨大的優勢。
至少閱讀研究的摘要（簡短摘要）。 它可以提供更多關於藥物的詳細信息，而不是通過市場宣傳資料或小冊子標題中的單線blurb獲得的信息。
資源：
Mikol DD，Barkhof F，Chang P，Coyle PK，Jeffery DR，Schwid SR，Stubinski B，Uitdehaag BM; 關於研究組。 皮下乾擾素β-1a與醋酸格拉替雷在復發性多發性硬化患者中的比較（REbif vs醋酸格拉替雷治療復發性MS疾病[REGARD]研究）：一項多中心，隨機，平行，開放標籤試驗。 柳葉刀神經。 2008年10月; 7（10）：903-914。