你如何獲得慈悲的藥物使用研究藥物？
慈善用於癌症患者的藥物是什麼意思？ 想想這些問題：
如果只有一項正在研究的治療方案可以幫助您，但您未達到臨床試驗註冊要求，會發生什麼情況？ 如果除了尚未獲得FDA批准的有前景的治療方案外，其他所有治療都失敗了，該怎麼辦？
發生這種情況時，FDA已製定備用計劃。 這就是所謂的同情使用豁免或擴大了對研究藥物的使用。
“慈悲用藥”的意義和目的是什麼？
富有同情心的藥物使用是指在臨床試驗之外使用研究藥物（實驗藥物）或醫療器械（尚未獲得FDA批准的藥物） ，以便在沒有可供選擇的滿意治療時進行治療。 在FDA批准之前，研究藥物不能在美國銷售或銷售。
什麼是研究性新藥（IND）？ - 審查臨床試驗和FDA批准過程
在討論慈悲的藥物使用之前，它可以幫助備份和描述新藥或開發過程，並最終被FDA批准程序拒絕或批准，以供公眾使用。 對於這個討論，我將把這個過程限制在藥物治療中。
研究人員在評估可能的藥物時使用的第一步涉及非人類研究。 在這種環境中的新藥可以在實驗室的培養皿中生長的癌細胞或其他動物（如小鼠）上進行測試。 當這些研究被認為足夠完整時，人體測試將經歷3個階段的臨床試驗 。
第一階段臨床研究是針對少數人進行的，旨在回答這個問題：“藥物安全嗎？” 第二階段試驗是下一步，旨在回答這個問題：“治療是否有效？” FDA批准（或拒絕）之前的最後階段是第3階段臨床試驗，用於回答這個問題的試驗：“治療是否比標準的批准治療效果更好，或副作用更少？”
使用這種情況下，同情藥物的使用將是在FDA批准之前使用處於臨床研究階段之一的藥物，而不是作為臨床試驗之一的參與者。
何時有資格獲得慈悲用藥（慈悲用藥豁免）？
理想情況下，可能受益於研究性新藥（IND）的癌症患者將參加正在研究該藥物的積極臨床試驗 。 也就是說，一些可能受益於正在研究的藥物的人可能因為年齡，以前的治療，表現狀態或其他排除的條件等原因而不適合該臨床試驗的具體入選標準。 在這種情況下，必須滿足2個標準：
- 一定不能有令人滿意的替代療法來診斷，監測或治療嚴重的疾病，並且
- 研究藥物（或程序）對患者的可能風險不大於疾病本身的可能風險。
什麼是擴大獲得研究藥物？
如果您閱讀了FDA文件，您可能想知道擴展訪問和同情使用豁免之間的區別是什麼，或者它們是否可以互換使用。答案是有3層擴展訪問，第一層指的是個人使用這些層次包括：
- 為個別患者使用研究藥物
- 中等規模的患者人群（最多100人）和
- 較大的患者群體（超過100人）
個人獲取癌症研究藥物的要求
為了申請個人訪問，必須滿足以下要求：
- 藥物（或程序）必須用於診斷，監測或治療嚴重疾病。
- 該患者必須無資格進行任何正在進行的藥物臨床試驗。
- FDA必須確定慈悲用藥豁免不會干擾藥物正在進行的任何臨床試驗階段。
- 患者不能有令人滿意的替代療法或類似療法，或患者不能耐受這些替代療法。
- 一名患者必須有一項癌症診斷，研究藥物已證明其有活性。 換句話說，FDA必須確定有足夠的證據表明該藥物是安全有效的，以證明其用於特定患者。
- 患者通常必須接受不成功的標準治療。
- 該藥必須用於嚴重或危及生命的情況，其中實驗性治療的風險超過未接受治療的風險。 換句話說，實驗性治療的風險（包括死亡）被認為低於沒有治療的疾病死亡風險。
- 獲得藥物需要醫生和患者的積極參與
- 醫生必須願意管理藥物並完成治療監測
- 製造該藥物的公司必須同意提供該藥物（FDA不能“強制”該公司提供該藥物）。如果該公司要求付款，患者必須提供該藥物。
- FDA在收到申請後，將作出是否允許同情使用豁免的決定。 重要的是要注意，儘管這聽起來像一個困難的過程，但自2009年以來，FDA已批准絕大多數，如果它已收到調查性新藥申請 。
慈悲用藥申請流程
有兩種類型的同情使用申請。 這些包括：
- 緊急用途 -在緊急情況下，可以通過電話（或其他快速通信方式）提出請求，FDA官員可以通過電話授權開始治療。 治療醫師必須在FDA口頭授權使用該藥物的15天內使用書面研究藥物使用申請來跟踪該口頭授權。 （如果在緊急情況下沒有足夠的時間獲得研究評審委員會（IRB）的批准，只要在5個工作日內由提供緊急治療的醫師通知IRB，治療可以在沒有IRB批准的情況下開始。）
- 同情心使用（單一病人進入） -除非有危及生命的緊急情況，否則主治醫生必須完成一項調查性新藥使用申請。 一旦將此申請提交給FDA，FDA有30天的期限可以審查申請並做出接受或拒絕的決定。 請記住，大多數情況下，決定將盡快與治療醫生分享。
（由於這些信息會隨著時間而改變，請查閱本文底部列出的FDA資料以獲取最新信息。）
你需要知道什麼作為病人
如果你正在考慮使用研究藥物，有幾件事要記住。 這些包括：
- 藥物（或程序）可能有嚴重的風險。
- 由於該藥物（或程序）尚未獲得FDA的批准，因此不知道該研究藥物是否優於或比標準藥物差。 您可能不會從該藥中獲得任何額外的好處。
- 該藥的短期 副作用和長期副作用尚不完全清楚。
您的醫生對慈善用藥的責任
申請慈悲用藥時，將由您負責治療的申請，管理和記錄的您的治療腫瘤醫生（您認為自己照顧的那位）。
- 治療醫師必須按上述填寫申請表。
- 治療醫生將負責提交治療方案並向FDA提交治療結果，總結和任何副作用報告。
- 治療醫師負責從製造商/開發商獲取藥物，並在治療完成後解釋任何剩餘的藥物。
- 治療醫師必須同意在整個治療過程中監測患者，遵循所有指導方針和責任，因為她擔任該患者的調查員。
資料來源：
國家癌症研究所。 獲得研究藥物。 更新08/04/09。 https://www.cancer.gov/about-cancer/treatment/drugs/investigational-drug-access-fact-sheet
美國食品和藥物管理局（FDA）。 擴展訪問（慈悲使用）。 更新02/09/16。 http://www.fda.gov/NewsEvents/PublicHealthFocus/ExpandedAccessCompassionateUse/ucm20080392.htm
美國食品和藥物管理局（FDA）。 擴展訪問：患者信息。 更新日期03/03/16。 http://www.fda.gov/ForPatients/Other/ExpandedAccess/ucm20041768.htm
美國食品和藥物管理局（FDA）。 擴展訪問：醫生信息。 更新12/15/15。 http://www.fda.gov/NewsEvents/PublicHealthFocus/ExpandedAccessCompassionateUse/ucm429624.htm
美國食品和藥物管理局（FDA）。 IDE早期/擴展訪問。 更新03/26/15。 http://www.fda.gov/MedicalDevices/DeviceRegulationandGuidance/HowtoMarketYourDevice/InvestigationalDeviceExemptionIDE/ucm051345.htm