附加治療選擇的回顧
原發性骨髓纖維化 （PMF）的唯一治愈療法是乾細胞移植 ，但是，該療法僅推薦用於高危和中危患者。 即使在這一組中，年齡和其他醫療條件也會增加與移植相關的風險，使其不如理想治療。 此外，並非所有患有高風險和中危風險的PMF患者都有合適的干細胞移植供體（匹配的同胞或匹配的不相關供體）。
建議低風險PMF患者接受旨在減少與該疾病相關症狀的治療。
也許你的醫生建議，移植對你來說不是最好的選擇，或者沒有合適的供體可以被識別，或者你沒有耐受PMF的其他一線治療 。 當然，你的下一個問題可能是 - 還有哪些其他治療方案可供選擇？ 幸運的是，有很多正在進行的研究試圖找到更多的治療方案。 我們將簡要回顧一些這些藥物。
JAK2抑製劑
Ruxolitinib是一種JAK2抑製劑，是第一個針對PMF確定的靶向治療藥物。 JAK2基因的突變與PMF的發生有關。
對於那些不能進行幹細胞移植的突變患者，Ruxolitinib是一種合適的治療方法。 幸運的是，即使在沒有JAK2突變的人群中也發現它有幫助。
目前正在研究開發類似藥物（其他JAK2抑製劑），可用於治療PMF以及將ruxolitinib與其他藥物聯合使用。
Momelotinib是研究治療PMF的另一種JAK2抑製劑。 早期研究指出，接受莫米替尼治療的患者中有45％的脾臟尺寸縮小。
大約有一半人所研究的貧血症狀有所改善，超過50％的人能夠停止輸血治療。 血小板減少症（低血小板計數）可能發展並可能限制有效性。 在3期研究中將Momelotinib與ruxolitinib進行比較，以確定其在PMF治療中的作用。
免疫調節藥物
泊馬度胺是一種免疫調節藥物（改變免疫系統的藥物）。 它與沙利度胺和來那度胺有關。 一般來說，這些藥物與強的松（一種類固醇藥物）一起給藥。
沙利度胺和來那度胺已被研究作為PMF的治療選擇。 雖然它們都顯示出有益效果，但它們的使用往往受到副作用的限制。 Pomalidomide被開發為毒性較低的選擇。 有些患者貧血有所改善，但脾臟大小無影響。 考慮到這種有限的益處，目前正在研究將波立咪達與其他藥物如ruxolitinib聯合用於治療PMF。
表觀遺傳藥物
表觀遺傳藥物是影響某些基因表達而不是物理改變它們的藥物。 一類這些藥物是低甲基化劑，其中包括阿扎胞苷和地西他濱。
這些藥物目前用於治療骨髓增生異常綜合徵 。 研究阿扎胞苷和地西他濱的作用處於早期階段。 其他藥物是組蛋白去乙酰化酶（HDAC）抑製劑，如givinostat和panobinostat。
依維莫司
依維莫司是分類為mTOR激酶抑製劑和免疫抑製劑的藥物。 FDA（食品和藥物管理局）批准用於治療多種癌症（乳腺癌，腎細胞癌，神經內分泌腫瘤等），並預防接受器官移植（肝臟或腎臟）的患者的器官排斥反應。 依維莫司口服。
早期研究表明，它可以減少症狀，脾臟大小，貧血，血小板計數和白細胞計數。
Imetelstat
Imetelstat已經在幾種癌症和骨髓纖維化中進行了研究。 在早期研究中，在一些中危或高危PMF患者中已有誘導緩解（已死亡的PMH症狀和體徵）。
如果你對一線治療沒有反應，參加臨床試驗可以讓你獲得新的治療方法。 目前，有超過20個臨床試驗評估了骨髓纖維化患者的治療方案。 你可以與你的醫生討論這個選項。
>來源：
>塞萬提斯F.我如何治療原發性骨髓纖維化。 血液。 2014; 124：2635至2642年。
> Geyer HL和Mesa RA。 治療骨髓增生性腫瘤：何時，使用哪種藥物，以及如何治療？ 血液。 2014; 124：3529-3537。