骨髓增生異常綜合徵（MDS）包括影響骨髓功能的各種不同疾病。 骨髓會產生新的紅細胞，白細胞和血小板進行凝血，所以骨髓功能不良可導致貧血，細胞數量低和其他問題。
MDS主要關注的是a）這些低數量和所有相關問題; 和b）MDS發展成癌症 - 急性骨髓性白血病或AML的可能性。
不同類型的MDS的處理方式非常不同。 並非所有的MDS療法都適用於每一位MDS患者。 MDS治療的選擇包括支持治療，低強度治療，高強度治療和/或臨床試驗。
治療考慮
在與醫生討論MDS治療計劃時，所謂的患者相關因素可能非常重要。 患者相關因素的例子包括以下內容：
- 在MDS診斷之前你如何與日常活動相處
- 你有其他的醫療條件
- 你的年齡
- 各種治療的財務成本
- 你接受哪種治療風險
您特定形式的MDS的特徵也非常重要。 具體特徵和發現的例子包括以下內容：
- 您的MDS如何影響循環血液中健康細胞的數量
- 根據骨髓中未成熟的“爆炸”細胞的數量，你的疾病有多嚴重
你想從治療中得到什麼目標也是計劃的一部分。 不同治療目標的例子包括以下內容：
觀看並等待
對於由國際預後評分系統或IPSS和穩定的全血細胞計數（CBC）確定的具有低風險MDS的患者，有時最好的治療方法是根據需要進行觀察和支持。
在這種情況下，您需要監測骨髓中可能指示疾病進展的變化。 定期的CBC以及骨髓穿刺和活檢可以成為監測的一部分。
支持性護理
支持治療是指用於治療和管理MDS的治療方法; 這些治療方法可以大大改善患者的病情，但是他們沒有實際攻擊導致MDS的細胞。
輸血
如果您的血液計數開始下降並且出現症狀，您可能會從輸入紅血細胞或血小板中受益。 輸血的決定取決於你的其他醫療條件以及你的感受。
鐵超負荷和螯合療法
如果您每個月開始需要多次輸血，您可能有發生稱為鐵超負荷狀況的風險。
紅細胞輸血中鐵的含量過高會導致體內鐵儲存增加。 如此高水平的鐵實際上可能會損害你的器官。
醫生可以使用稱為鐵螯合劑的藥物（包括口服療法，deferasirox（Exjade））或稱為Deferoxamine mesylate（Desferal）的輸液來治療和預防多次輸血導致的鐵超負荷。 美國國家綜合癌症網絡（NCCN）的實踐指南提供了醫生可以使用的標準來決定是否需要鐵螯合療法。
生長因子某些MDS貧血患者可能因接受生長因子藥物（稱為促紅細胞生成素刺激劑或蛋白質（ESAs））而受益。
ESA的例子包括epoetin alfa（Eprex，Procrit或Epogen）或長效阿法達貝泊汀（Aranesp）。 這些藥物是作為註射到你的脂肪組織（皮下注射）給予的。 雖然這些藥物對所有MDS患者都沒有幫助，但它們可能有助於防止輸血。
如果您的白血球計數由於您的MDS而變低，您的醫生可能會建議您使用集落刺激因子 ，如G-CSF（Neupogen）或GM-CSF（leukine） 。 集落刺激因子有助於促進身體產生更多抗白血球的疾病，稱為嗜中性粒細胞。 如果您的中性粒細胞計數低，您發生危險感染的風險更高。 留意任何感染或發燒的跡象，如果您擔心，請盡快聯繫醫療服務提供者。
低強度治療
低強度療法是指使用低強度化療或稱為生物反應調節劑的藥物。 這些治療主要在門診提供，但其中一些可能需要支持治療或偶爾住院治療，例如治療感染。
表觀遺傳治療
一組稱為低甲基化或去甲基化藥物的藥物是與MDS作鬥爭的最新武器。
阿扎胞苷（Vidaza）已被FDA批准用於所有法裔美裔（FAB）分類和所有IPSS風險類別的MDS。 這種藥物通常作為皮下注射連續7天，每28天至少4-6次循環。 阿扎胞苷的研究顯示反應率為60％，約23％達到部分或完全緩解其疾病。 阿扎胞苷常引起血細胞計數的初始下降，直到第一次或第二次循環後才能恢復。
用於治療MDS的另一種低甲基化劑是地西他濱（Dacogen）。 在結構上與阿扎胞苷非常相似，它也被FDA批准用於所有類型的MDS。 治療方案通常與低強度型毒性相關，因此也被認為是低強度治療。 地西他濱可以靜脈給藥或皮下給藥。 一項靜脈給藥地西他濱5天的研究顯示完全緩解率接近40％。 正在研究替代的給藥方案。
免疫抑制治療和生物反應調節劑
在MDS中，紅細胞， 白細胞和血小板在成熟到足以從骨髓釋放到血液中之前會死亡或死亡。 在某些情況下，淋巴細胞（一種白細胞）是造成這種情況的原因。 對於那些患者，使用影響免疫系統的療法可能是有效的。
非化療，低強度藥物（生物反應調節劑）包括抗胸腺細胞球蛋白（ATG），環孢菌素，沙利度胺，來那度胺，抗腫瘤壞死因子受體融合蛋白和維生素D類似物。 所有這些在早期試驗中都顯示出至少一些，但許多人需要更多的臨床試驗來了解不同類型MDS的有效性。
具有特定類型MDS的人稱為5q-綜合徵，其中5號染色體存在遺傳缺陷，可能對稱為來那度胺（Revlimid）的藥物有反應。 通常，來那度胺用於紅細胞輸血依賴性低或中等IPSS風險MDS的患者。 在來那度胺的研究中，許多患者的輸血需求降低 - 事實上約為70％ - 但仍然經歷著低血小板和中性粒細胞計數。 目前仍在研究使用來那度胺治療高風險MDS或5q-綜合徵以外的亞型的益處。
高強度療法
化療
某些MDS風險較高或FAB類型RAEB和RAEB-T的患者可能接受強化化療。 這種化療與用於治療急性骨髓性白血病 （AML）的相同類型的目的是破壞導致MDS的骨髓中異常細胞的群體。
雖然化療對某些MDS患者可能有益，但重要的是要考慮到其他醫療條件的老年患者面臨額外的風險。 治療的潛在好處必須超過所涉及的風險。
正在進行研究以比較強化療與阿扎胞苷或地西他濱的療效。
幹細胞移植
具有高風險IPSS MDS的患者可能能夠通過異基因 幹細胞移植來治愈他們的疾病。 不幸的是，這個程序的高風險性限制了它的使用。 事實上，異基因幹細胞移植的治療相關死亡率可高達30％。 因此，這種療法通常只用於身體健康的年輕患者。
目前的研究正在調查非骨髓抑制性所謂的“迷你”移植在老年MDS患者中的作用。 儘管傳統上這些類型的移植手術被認為效果不如標準移植手術，但其毒性降低可能使其成為否則將不合格的患者的選擇。
概要：
由於不同類型的MDS和不同的患者類型，沒有一種通用的治療方法。 因此，對於MDS患者來說，與他們的醫療團隊討論所有的選擇是非常重要的，並找到一種能以最少的毒性為他們提供最佳效果的療法。
採用更新的MDS療法的臨床試驗正在進行中，敬請關注。 例如， ruxolitinib（Jakafi）正在研究用於治療低或中危1型MDS患者。
資料來源：
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